Fármaco experimental repara daños en la retina y restaura la visión en ratones: un avance en regeneración ocular


Estudio surcoreano identifica bloqueo de proteína clave como catalizador de reparación a largo plazo, ofreciendo esperanza para enfermedades oculares degenerativas


Un rayo de esperanza para las enfermedades retinianas
Investigadores del Instituto Avanzado de Ciencia y Tecnología de Corea (KAIST) han presentado una terapia revolucionaria que podría transformar el tratamiento de la pérdida de visión causada por degeneración retiniana. Al dirigirse a la proteína Prox1, un fármaco experimental activó un "modo de reparación" en los ojos de ratones, restaurando células retinianas dañadas y mejorando la visión durante más de seis meses, algo inédito en mamíferos.

La ciencia detrás del hallazgo
En mamíferos, las células nerviosas de la retina rara vez se regeneran tras un daño, a diferencia de lo que ocurre en peces cebra, donde células de soporte llamadas células Müller glia reparan naturalmente el tejido. El estudio, publicado en Nature Communications, revela que Prox1 —una proteína transferida a las células Müller desde neuronas cercanas tras una lesión— bloquea este proceso regenerativo. Mediante un anticuerpo diseñado para inhibir Prox1, el equipo reprogramó estas células para generar nuevas neuronas, revirtiendo efectivamente la pérdida de visión en ratones.

Implicaciones a largo plazo e impacto global
Este descubrimiento aborda una brecha crítica en el tratamiento de afecciones como glaucoma, retinitis pigmentosa y degeneración macular asociada a la edad, que actualmente carecen de terapias para recuperar la visión. Con más de 300 millones de personas afectadas por enfermedades retinianas en el mundo —y poblaciones envejecidas que aumentan esta cifra—, los hallazgos ofrecen un faro de esperanza. La bióloga líder Eun Jung Lee destacó: "Nuestro objetivo es dar opciones a quienes enfrentan ceguera irreversible. Esto demuestra que podemos reactivar vías regenerativas dormidas".

Camino hacia ensayos en humanos
Aunque los resultados son prometedores, su aplicación en humanos requiere más pruebas. Los investigadores buscan refinar el tratamiento basado en anticuerpos y evaluar su seguridad, con ensayos clínicos tentativamente planeados para 2028. El estudio también explica por qué los ojos de los mamíferos no se autoreparan, abriendo puertas para combinar este enfoque con terapias de células madre o láser.

Conclusión: Un cambio de paradigma en el cuidado ocular
Aunque aún no es una cura, este avance desafía la idea de que el daño retiniano es irreversible. Al silenciar una sola proteína, los científicos han desbloqueado un camino hacia la regeneración, antes considerado imposible en mamíferos. Como señala la Dra. Lee: "Lo que hoy parece ciencia ficción podría ser el tratamiento del mañana". Para millones de personas que esperan soluciones, este estudio marca un paso crucial hacia hacer realidad la restauración de la visión.


Publicado en: Nature Communications (mayo de 2025)
Proyección de ensayos clínicos: Fase I en humanos prevista para 2028.

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